5月9日上午，四川大学生物治疗国家重点实验室董飚研究员受邀为生科院本科生做了题为“rAAV基因治疗”的报告，介绍了rAAV载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究。2020级生物科学专业70余人参加了报告，报告会由蔡易教授主持。

“血友病”是一种因遗传性凝血因子缺乏引起的岀血性疾病，它可以通过rAAV基因治疗，把完整正常的基因靶向高效递送到患者组织细胞内，进而发挥治愈作用。rAAV药物的开发会首选罕见病药物开发，让患者能够从新技术上获益。但由于罕见病的临床需求少、技术壁垒等原因，rAAV基因药物并不便宜。据介绍，国外一次rAAV基因治疗先天性失明高达85万美元。因此，首要考虑的是降低药物成本，其次是加强药效。董飚教授介绍了其团队如何改造凝血因子，优化rAAV规模化表达系统的工作。在其带领下，团队开发的治疗B型血友病的药物已经进入临床阶段，而生产成本仅为国外技术的5-10%，在未来有望可以进行大规模推广应用，造福中国患者。报告结束后，董飚研究员与参会的师生进行了热烈的讨论交流，学生们表示收获颇丰，对今后的学业和职业规划也很有启发和借鉴意义。

董飚教授是华西医院国家老年疾病临床医学研究中心研究员，博士生导师，国家海外高层次引进人才，四川至善唯新生物科技有限公司创始人。